Para niños con cáncer, esperanza de nuevos tratamientos
Para niños con cáncer, esperanza de nuevos tratamientos
La industria de la salud se está preparando para una nueva ley que, según los investigadores, significará más tratamientos para los cánceres pediátricos, que son la principal causa de muerte por enfermedad entre los niños.
La legislación, que requiere que las compañías farmacéuticas prueben posibles medicamentos contra el cáncer en niños y adultos, entra en vigencia en 2020. Las empresas ya están aumentando y algunas planean realizar ensayos de drogas para niños este año.
."Es un momento increíblemente emocionante", dijo Crystal Mackall, investigador pediátrico sobre el cáncer y profesor de pediatría en la Escuela de Medicina de la Universidad de Stanford. “Tenemos muchas compañías farmacéuticas que quieren hablar con nosotros de repente. Antes íbamos sombrero en mano, engatusando ”.
Durante años, las compañías farmacéuticas se resistieron a los ensayos de medicamentos contra el cáncer para niños, que consideraban riesgosos y no rentables, dijeron algunos médicos pediátricos especializados en cáncer. Si bien los medicamentos contra el cáncer para adultos pueden ser lucrativos, las compañías farmacéuticas dijeron que los medicamentos contra el cáncer para niños no son rentables Debido al mercado relativamente pequeño. De los aproximadamente 1.7 millones de nuevos casos proyectados de cáncer en los EE. UU. En 2018, 10,590 involucraron a niños de 14 años o menos, dijo la American Cancer Society.
El Dr. Norman Lacayo, junto con su paciente, Avalynn, llevará a cabo un ensayo clínico de un medicamento para adultos contra la leucemia en niños cuya leucemia ha recaído.
Foto:
Cayce Clifford para The Wall Street Journal
El colega del doctor Mackall, Norman Lacayo, un oncólogo pediátrico en el Hospital de Niños Lucile Packard de Stanford, dijo que Europa ha sido mucho más dura que Estados Unidos en hacer que los fabricantes de medicamentos prueben terapias para niños.
"Estábamos celosos de Europa, donde obligaron a todas las compañías a tener planes de investigación pediátricos para todos los medicamentos y no tuvimos eso", dijo el Dr. Lacayo.
En los Estados Unidos, el paisaje está cambiando. Este verano en Stanford, el Dr. Lacayo lanzará un ensayo clínico de un medicamento para la leucemia en adultos elaborado por Roche en niños cuya leucemia ha recaído. El ensayo puede ayudar a algunos de sus pacientes, como Avalynn Wallace, de 6 años, quien contrajo una forma agresiva de leucemia hace dos años. Después de varias rondas de quimioterapia, Avalynn mantuvo recaídas y desarrolló infecciones. Ella tuvo un trasplante de células madre en septiembre.
"No creo que haya muchas opciones para nosotros", dijo su madre, Nicole Wallace. "Creo que es importante que las compañías farmacéuticas ofrezcan pruebas para medicamentos que podrían curar estas horribles enfermedades que sufren los niños".
Más del 80% de los niños con cáncer se curan. Sin embargo, algunos cánceres pediátricos se resisten al tratamiento y los médicos tienen pocos cursos que recomendar. “Es una pesadilla para las familias que no tienen opciones. "Cuando veo a estas familias pobres entrar con sus hijos, ves en sus rostros su sufrimiento y desesperación", dijo el Dr. Lacayo. El ensayo de la droga de Roche, y pruebas similares en niños en otros lugares de los EE. UU., Ofrecerá esperanza, dijo.
El Dr. Hubert Caron espera que surjan nuevas terapias para niños con cáncer en los próximos cinco a 10 años.
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Roche
Hubert Caron, quien dirige el equipo de oncología pediátrica en Roche, calificó la legislación como "un cambio de juego" que brindará más tratamientos para niños con cánceres incurables. Roche, de Basilea, Suiza, ya se había centrado en los cánceres de niños en todo el mundo, dijo el Dr. Caron, pero la legislación de los EE. UU. Está impulsando a su compañía ya otros a hacer más, como el próximo juicio en Stanford. El medicamento, Idasanutlin, también se probará este año en niños en el Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering en Nueva York. MSK y Stanford están trabajando en el ensayo con Genentech, la unidad farmacéutica de Roche en Estados Unidos. "Veremos cambios importantes en las terapias para niños en los próximos cinco a 10 años", predijo el Dr. Caron.
En 2017, el Congreso aprobó la Ley de Investigación para Acelerar las Curaciones y la Equidad para los Niños, que exige que las empresas realicen ensayos clínicos sobre medicamentos contra el cáncer dirigidos a niños. Los medicamentos dirigidos apuntan a atacar genes o proteínas específicos de las células cancerosas sin dañar las células sanas. La Ley RACE for Children siguió los años de defensa por parte de Nancy Goodman, quien perdió a un hijo debido a un cáncer cerebral y fundó Kids v Cancer, una organización sin fines de lucro, para impulsar una mayor investigación.
Dado que hay pocos medicamentos contra el cáncer para niños, los oncólogos pediátricos dijeron que han estado usando medicamentos destinados a adultos en sus pacientes jóvenes. “La mayoría de los medicamentos que usamos para tratar y curar el cáncer infantil se desarrollaron en los años 50, 60 y 70. Se cae muy rápido después de eso ", dijo Peter Adamson, un oncólogo pediátrico en el Hospital de Niños de Filadelfia. "Ha habido medicamentos contra el cáncer desarrollados principalmente para niños, pero la lista es bastante corta".
Avalynn desarrolló infecciones después de recibir quimioterapia. Ella tuvo un trasplante de células madre en septiembre.
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Cayce Clifford para The Wall Street Journal
La Sra. Goodman, cuyo hijo, Jacob, fue diagnosticado en 2007, dijo que seguía escuchando sobre los avances contra el cáncer en los adultos: "Me pregunté por qué los nuevos tratamientos solo se estaban desarrollando para adultos, no para niños, con cáncer".
Mientras que otros esfuerzos legislativos intentaron que las compañías farmacéuticas hicieran más investigación para niños, las empresas invariablemente encontraron lagunas, dijeron los investigadores; Se espera que RACE cambie eso.
Mary Tankersley, de 17 años, quien fue diagnosticada con osteosarcoma, un cáncer de los huesos, cuando tenía 11 años, es optimista acerca de la legislación. Ella venció al osteosarcoma y ahora es defensora de la Fundación Rally para la Investigación del Cáncer Infantil, un grupo con sede en Atlanta que promueve y financia la investigación del cáncer pediátrico. "No tengo miedo de que mi cáncer regrese", dijo. "Pero si lo hiciera, que pudiera tener mejores tratamientos: eso trae mucha esperanza".
Giselle Saulnier Sholler, directora de investigación en oncología pediátrica del Hospital de Niños Helen DeVos en Grand Rapids, Michigan, dijo que las compañías farmacéuticas se han puesto en contacto con ella y le ofrecen tratamientos que consideran dignos de ensayos clínicos. El Dr. Sholler dijo que está hablando con
Amgen
,
una firma de biotecnología en Thousand Oaks, California, sobre pruebas de un medicamento para combatir un tipo de cáncer cerebral en niños. "Creo que la esperanza está en el horizonte", dijo.
La Dra. Giselle Saulnier Sholler con una paciente, Lily-Mae Morrison, en marzo de 2018. Lily-Mae fue tratada por cáncer y las exploraciones recientes no mostraron signos de que la enfermedad regresara.
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Chris Clark / Spectrum Health Beat
Lisa Bollinger, vicepresidenta de Amgen, dijo que su mundo está cambiando. Se está reuniendo con investigadores de cáncer pediátrico en los centros médicos académicos para informarles sobre las próximas terapias y escuchar cuáles son de interés para realizar pruebas en niños y adultos.
Algunos investigadores apoyan la legislación, pero se preocupan por elevar las expectativas. El Dr. Adamson, presidente del Children's Oncology Group, un consorcio internacional de más de 220 centros de cáncer para niños, apoyado por el Instituto Nacional del Cáncer, teme que "los pacientes y las familias sean demasiado prometedores". cánceres, que tienen un "alto valor", dijo el Dr. Adamson. Pero los avances no son un hecho. Típicamente, "tenemos pequeños pasos", dijo. "El cáncer es un problema desafiante".
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