La organización que ayuda a comercializar nuevos medicamentos para enfermedades raras.

La organización que ayuda a comercializar nuevos medicamentos para enfermedades raras. https://s.abcnews.com/images/Health/woman-holding-pill-gty-mem-180119_hpMain_2_16x9_992.jpg

Un equipo de investigación tiene motivos para celebrar después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos le otorgó la aprobación el viernes para comenzar un ensayo clínico para un nuevo medicamento pediátrico para el cáncer cerebral, uno que podría haber sido pasado por alto por las compañías farmacéuticas.

La investigadora principal del equipo, la Dra. Teresa Purzner, ya ha superado probabilidades imposibles. La neurocirujana y la madre de tres lograron la aprobación en un tiempo récord y con poco dinero gracias a la ayuda de un equipo de "altruistas científicos" llamado SPARK.

El desarrollo de nuevos medicamentos en los Estados Unidos está impulsado por compañías farmacéuticas; Los investigadores de las universidades rara vez llevan sus descubrimientos al lado de la cama. De acuerdo con los Institutos Nacionales de Salud, por cada 10,000 potenciales nuevos medicamentos que se encuentran en estantes de laboratorio en todo el país, solo uno llegará a los pacientes necesitados. ¿Por qué? Debido a que el proceso puede demorar entre 10 y 15 años, cuesta más de mil millones de dólares por medicamento.

Al Drago / CQ Roll Call a través de Getty Images, ARCHIVO
El exterior de la sede de la Administración de Alimentos y Medicamentos se ve en White Oak, Md., 9 de noviembre de 2015.

Como resultado, el número de nuevos medicamentos aprobados por la FDA se ha mantenido estancado en alrededor de 31 por año durante los últimos 10 años. La mayoría de estos medicamentos son similares a los ya existentes, y muchas enfermedades específicas para las cuales existen grandes mercados, como la hipertensión y el colesterol alto, y por lo tanto, un retorno de la inversión.

Enter SPARK, un programa sin fines de lucro creado en colaboración entre la Universidad de Stanford y voluntarios de las industrias de biotecnología, farmacéutica e inversión, que ayuda a los investigadores académicos a llevar sus descubrimientos a los pacientes. Desde su fundación, SPARK ha prestado especial atención a los proyectos que las compañías farmacéuticas suelen descuidar, incluidas las enfermedades raras y las enfermedades que afectan a los niños.

Purzner puso en pausa su práctica de neurocirugía para estudiar el meduloblastoma, un tipo de cáncer cerebral infantil. En comparación con enfermedades como la hipertensión y el colesterol alto, que afectan a millones de estadounidenses, el meduloblastoma es poco frecuente y afecta a entre 250 y 500 niños por año.

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Se muestra una variedad de píldoras y cápsulas en esta imagen de stock sin fecha.

"Hay algo especialmente conmovedor en ver a los niños: cosas hermosas, maravillosas e inocentes, y ver el impacto de las terapias que les estamos brindando. "Los medicamentos, las terapias de radiación afectan su cognición, su calidad de vida y su capacidad para funcionar como adultos independientes en el futuro", dijo Purzner en una entrevista con ABC News.

Purzner tenía un objetivo claro: encontrar una terapia dirigida que pudiera cerrar la vía bioquímica básica responsable del desarrollo de este cáncer, y así lo hizo. Probó el fármaco potencial en ratones con buenos resultados, y acaba de recibir la aprobación de la FDA para probarlo en ensayos clínicos, lo que hará a través del Consorcio de tumores cerebrales pediátricos. Lo hizo todo en cinco años y por un precio de $ 500,000.

"Salir de mis hallazgos iniciales en el laboratorio hasta el punto en que el Consorcio de Tumores Cerebrales Pediátricos lo recogió para los ensayos clínicos nunca hubiera ocurrido sin la ayuda de SPARK ... me dieron un camino claro y me hicieron creer que era posible". dijo Purzner.

Cada año, SPARK proporciona 10 equipos con financiamiento y asesoría experta para promover el desarrollo eficaz y rentable de medicamentos.

"Este es un caso de altruismo científico, asesores científicos que donan su tiempo ... estos individuos son notablemente generosos", dijo el Dr. Kevin Grimes, profesor de química y biología de sistemas en la Universidad de Stanford, médico en ejercicio y codirector de SPARK.

Para la fundadora de SPARK, la Dra. Daria Mochly-Rosen, profesora de biología química y de sistemas en Stanford, la misión de la organización es personal.

"SPARK ha sido la mejor parte de mi vida", dijo Mochly-Rosen a ABC News.

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Una variedad de píldoras y cápsulas se ve en esta foto de stock sin fecha.

Y como la historia de Purzner, hay muchas. El sesenta por ciento de los proyectos SPARK han entrado en ensayos clínicos o han sido autorizados a empresas.

"SPARK se dirige a un agujero negro que ni NIH ni biofarma pueden llenar", dijo a ABC News el Dr. Roham Zamanian, profesor asociado de medicina y director del Programa de Hipertensión Pulmonar en Adultos de la Universidad de Stanford. Explica Zamanian que permite a los investigadores avanzar con medicamentos que de otra manera no tendrían camino, abordar el alto costo del desarrollo de medicamentos y brindar medicamentos de precisión a los pacientes.

El medicamento de Zamanian para el tratamiento de una rara enfermedad pulmonar, conocida como hipertensión pulmonar, se probará en un ensayo clínico mundial este año.

El modelo de SPARK se ha replicado en 12 instituciones académicas de todo el mundo.

"Podría ser una manera de tener un impacto en el salud crisis de costos de atención ", dijo Zamanian," a la vez que brinda precisión y medicina personalizada que maximiza los beneficios y disminuye la toxicidad para los pacientes ".

La Dra. Edith Bracho-Sanchez es una pediatra certificada por la junta, una beca de Stanford Global Health and Journalism y miembro de la Unidad Médica ABC News.

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